Хвороба Лу Геріга, також відома як бічний аміотрофічний склероз (БАС), - це невиліковне захворювання, яким страждають 30000 людей в США. Однак результати нового дослідження, опубліковані в журналі «Journal of Neuroscience», свідчать про ефективність використання препаратів міді в лікуванні даної патології.
Досвід на мишах, проведений вченими з Австралії, США і Великобританії, продемонстрував, що прероральний прийом даної речовини продовжує життя і покращує рухову функцію трансгенної миші, спеціально виведеної з патологією бокового аміотрофічного склерозу (БАС).
БАС - швидко прогресуюче, фатальне неврологічне захворювання, що вражає нервові клітини, які контролюють довільні м'язи.
Захворювання характеризується поступовою дегенерацією і відмиранням моторних нейронів - нервових клітин мозку, стовбура мозку і спинного мозку, які забезпечують взаємозв'язок між нервовою системою і довільними м'язами тіла.
Руйнуються і відмирають при БАС верхні і нижні нейрони припиняють посилати сигнали в м'язи. Поступово знижується здатність мозку управляти довільними м'язами.
прогноз
Більшість людей з БАС вмирають протягом 3-5 років з появи перших симптомів захворювання від респіраторної недостатності, і тільки 10% хворих живуть 10 і більше років.
Дослідницька група на чолі з професором Джозефом Бекман (Joseph Beckman) з університету Орегона (Oregon State University College of Science), прийшла до висновку, що на даний момент не існує лікування БАС, здатного продовжити життя пацієнта більш ніж на кілька місяців.
Нове дослідження в лікуванні БАС
Однак дослідники відкрили нові можливості в лікуванні БАС і хвороби Паркінсона.
Дослідники виявили у хворих БАС наявність мутації в гені мідь-цінксодержащіх супероксиддисмутази (антиоксидант, також відомий як СОД1). Функція СОД1 є життєво важливою, але недостатність металевих кофакторов тягне за собою токсичність СОД і загибель моторних нейронів. Мідь і цинк сприяють стабілізації білка, утримуючи його в згорнутому стані.
Професор Бекман пояснює цей процес таким чином:
«Пошкодження внаслідок БАС відбуваються, перш за все, в спинному мозку, де абсорбція міді утруднена. Мідь необхідна, але вона може бути токсичною, тому її рівень контролюється організмом. Розроблений нами метод терапії спрямований на доставку міді в клітини спинного мозку, які в ній гостро потребують, надлишки ж речовини підтримуються в інертному стані ».
Вчені вважають, що відновивши баланс міді в головному і спинному мозку, можна стабілізувати СОД1 в зрілій формі і поліпшити функцію мітохондрії.
Використовуваний препарат називається «мідь (ATSM)," він недорогий у виготовленні і раніше досліджувався для використання в лікуванні раку.
Випробування на лабораторних мишах продемонструвало, що препарат здатний продовжити життя на 26%. Дослідники вважають, що в подальшому цей показник буде покращено.
Блейн Роберт (Blaine Roberts) - автор дослідження і науковий співробітник Університету Мельбурна (the University of Melbourne) - стверджує, що досягнутий результат суперечить початковим очікуванням:
«Лікування з використанням препарату підвищує кількість мутувати СОД, а по загальноприйнятій думці, це означає, що має статися погіршення стану. Але сталося навпаки - тварини відчули значне поліпшення, завдяки таргетной доставці міді в потребують клітини ».
Такий підхід також може сприяти прогресу в лікуванні хвороби Паркінсона
Незважаючи на те, що БАС не піддається лікуванню, в 1995 р FDA схвалило перші ліки для терапії даного захворювання. Препарат рилузол (riluzole, Rilutek) зменшує пошкодження моторних нейронів, знижуючи вироблення глутамату.
Короткі факти про БАС
- У США щорічно 5000 осіб захворюють БАС.
- БАС - одне з найпоширеніших нейром'язових захворювань в світі.
- Як правило, БАС розвивається у віці 40-60 років, хоча може зустрічатися і в інших вікових групах.
- Чоловіки більш схильні до захворювання.
- У 90-95% всіх випадків БАС, хвороба виникає раптово, без прив'язки до факторів ризику, в т.ч. спадкової історії.
- Хвороба починається слабовираженних, вкрай складно відстежити перші симптоми, які включають в себе судоми і м'язові спазми, слабкість в м'язах, нерозбірливу, гугнявість мова, складності з жуванням і ковтанням.
Потім ці симптоми швидко трансформуються в більш очевидну слабкість або атрофію, що сигналізує лікаря про можливість наявності у пацієнта БАС.
Незважаючи на дегенеративну природу захворювання, г-н Бекман і його команда вважають, що подальші дослідження, лабораторні та клінічні тести дозволять впровадити нову терапію БАС, яка, можливо, буде ефективна і в випадках хвороби Паркінсона.
Мітки: амиотрофия , невролог , параліч , Паркінсон
