Вчені з США розробили генну терапію для лікування аутизму

Фото: depositphotos / belchonock

Американські вчені розробили генну терапію, яка ліквідує поломки в Х-хромосомі, пов'язані з розвитком важких форм аутизму, розповідається в журналі Nature Biomedical Engineering .

За словами Хе-ен Лі з університету Техасу в Остіні, дослідникам вперше вдалося поміняти структуру одного з "генів аутизму" і домогтися зникнення деяких його симптомів. Вчені працювали з однією з найважчих і добре вивчених форм аутизму, пов'язаної з так званим синдромом "ламкою Х-хромосоми".

Люди з таким синдромом страждають від аутизму через те, що в гені FMR1, керуючому розвитком зв'язків між нейронами, з'являються зайві "букви" ДНК. В результаті цього клітина починає помітно рідше його зчитувати, що призводить до поведінкових порушень.

Поки біологи не можуть створити безпечний ретровірус, щоб доставити компоненти системи редагування ДНК в клітини мозку.

Для цього вчені з Техасу і Каліфорнії вирішили "приклеїти" всі частини популярного геномного редактора CRISPR / Cas9 - фермент Cas9, нові копії гена і шаблони вирізується пошкодженої версії цієї ділянки ДНК - до наночасток з золота і упакувати їх в "шубу" з полімерів.

Досліди на мишах і щурах показали, що подібні наночастинки добре проникають в нейрони мозку гризунів, редагують їх ДНК і при цьому не викликають потужної імунної реакції, як ретровіруси.

Зараз Лі і його команда працюють над створенням нової версії поточної вакцини, яку можна було б вводити не безпосередньо в мозок, а через спинномозкову рідину.

Поділитися в соціальних мережах: