- Якщо ви миша з хворобою Альцгеймера, вам пощастило
- І це - при тому, що в 2006 році хворобою Альцгеймера, на яку припадає левова частка всіх нейродегенеративних...
- Що означає відмови від спроб розробити ліки
- Це означає рівно дві речі: по-перше, сучасна фармакологія близька до вичерпання парадигми «маленька...
- Пошуки все одно тривають
На початку року фармакологічний гігант Pfizer ошелешив новиною: він перестає розробляти ліки проти хвороб Альцгеймера і Паркінсона. Чи означає це, що деменція виграла бій у людства? Науковий журналіст Олексій Паєвський готовий пояснити.
Якщо ви миша з хворобою Альцгеймера, вам пощастило
Олексій Паєвський
В останні роки фармкомпанії одна за одною терплять невдачі в клінічних випробуваннях препаратів від захворювання, яке вже прозвали «епідемією XXI століття».
У лютому 2017 року компанія Lundbeck припинила два своїх випробування, Merck закрив одне з досліджень, а Accera також провалила клінічні перевірки в пізній фазі. Фінальна невдача сталася у вересні, коли компанія Axovant оголосила, що ключове клінічне випробування пізній стадії для їх препарату, інтеріндіна, провести не вдалося.
Не дивно, що в середовищі вчених, які займаються цією проблематикою, з'явилася приказка: «Якщо ви миша з хворобою Альцгеймера, вам пощастило - ми вас вилікуємо. Якщо ж ви людина - просимо вибачення ... »Що ж це означає, крім того, що тварини моделі нейродегенеративних захворювань просто не відповідають реальності?
Найімовірніше, фармкомпанії і медицина дійсно зайшли в глухий кут, точніше - в усі тупики, які можна, і ми просто поки зовсім не розуміємо, що таке хвороба Альцгеймера і хвороба Паркінсона.
І це - при тому, що в 2006 році хворобою Альцгеймера, на яку припадає левова частка всіх нейродегенеративних захворювань в світі, страждало більше 26 мільйонів чоловік, а в 2050 році обіцяють понад сотню мільйонів хворих.
Але ж цього діагнозу, який Алоїс Альцгеймер поставив своїй пацієнтці Августі детер, всього 110 років!
Що означає відмови від спроб розробити ліки
Хвороба Паркінсона «подревнее» - в минулому році ми відзначали 200 років знаменитому опусу «Есе про дрожательном паралічі», яке написав лікар Джеймс Паркінсон, якого, до речі, сучасники знали більше як опозиціонера і палеонтолога.
Однак те, що ми поки не розуміємо, як виникають ці хвороби, то, що Pfizer відмовився від спроб розробити ліки від них, не означає, що ці хвороби не можна лікувати і вилікувати.
Це означає рівно дві речі: по-перше, сучасна фармакологія близька до вичерпання парадигми «маленька молекула для однієї молекулярної мішені». Потрібно шукати більш тонкі засоби. А по-друге, мозок виявився набагато більш складний і цікавий, ніж ми думали.
Адже якийсь час вважалося, що для роботи мозку важливі тільки нейрони, яких в ньому величезна кількість (86 мільярдів) і з'єднання між ними. Однак, як виявилося, клітини так званої глії, які довго вважалися суто «допоміжними» клітинами центральної нервової системи, виявилися не менш важливі і для функціонування мозку, і для вищої нервової діяльності.
Звездоподобние клітини, наприклад, беруть участь у передачі імпульсу від нейрона до нейрона, власні «імунні» клітини нервової системи - мікроглія - контролюють структуру синапсів (сполук) ... Протягом останніх десятиліть досліджень мозку на клітинному рівні дають можливість думати про те, що саме глия і її взаємодія з нейронами і є те саме відсутню ланку, якого нам активно не вистачало не тільки в розумінні хвороби Альцгеймера і Паркінсона, а й таких патологій, як аутизм і шизофренія.
Пошуки все одно тривають
Звичайно ж, це не означає, що медикам потрібно скласти руки і чекати, поки фундаментальні вчені принесуть їм готове рішення. Пошуки все одно тривають і в деяких випадках вже дуже обнадійливі.
Так, у випадку з хворобою Паркінсона прямо зараз нейрофізіологи з Університету Кіото починають клінічні випробування на людях абсолютно нового лікування цієї хвороби, яка пройшла перевірку нема на мишах, а на набагато більш близьких нам тварин - мавп.
Добре відомо, що головний патологічний ознака хвороби Паркінсона - це загибель нейронів так званої чорної субстанції головного мозку. Вже дуже давно цю проблему намагалися лікувати пересадкою туди донорських нейронів. Вона на якийсь час допомагала, але чужі клітини - це чужі клітини.
Операція стимуляції глибинних нервових структур. Фото: Wikimedia commons
Проте, з недавніх пір можна скористатися однією хитрістю: ми беремо клітини шкіри пацієнта, «повертаємо час назад» для них і перетворюємо їх в так звані плюрипотентні стовбурові клітини. А вже ці клітини ми можемо перетворити в що завгодно - в тому числі і в нейрони.
Правда, є тут одна небезпека: що у отриманих нейронів збережеться плюріпотентность, і вони будуть утворювати пухлини. 24 місяці тестування на макаках показали, що все в порядку, пухлини не утворюються, а симптоми хвороби зникають.
Існує так звана глибока стимуляція мозку, яку використовують у важких випадках хвороби Паркінсона. Електроди опускаються в глибокі структури і знаходяться постійно під напругою - це працює, хоча ніхто до кінця поки не розуміє, як.
Так що надія є - але, можливо, рішення знайдеться не велика і неповоротка фарма, якій потрібен мільярд доларів, щоб вивести ліки на третю фазу клінічних випробувань, а більш гнучка невелика компанія з нестандартним підходом до питання.
Чи означає це, що деменція виграла бій у людства?»Що ж це означає, крім того, що тварини моделі нейродегенеративних захворювань просто не відповідають реальності?
