Хвороба Хантінгтона є нейродегенеративних захворюванням / newsru.co.il
Вчені з Каролінського інституту і Університету Південної Данії створили антисмислової олигонуклеотид, здатний безпосередньо впливати на ген, мутація якого є причиною розвитку хвороби Хантінгтона, повідомляє MedicalXpress . Можливо, в майбутньому відкриття європейських учених дозволить створити ліки проти невиліковного на сьогоднішній день захворювання.
Читайте також Китайські вчені вперше ввели в людський організм модифіковані клітини з генами Сучасна медицина здатна лише знижувати вираженість симптомів хвороби Хантінгтона, але не може ні уповільнити, ні запобігти розвитку захворювання. Антисмислового терапія дозволяє пригнічувати трансляцію патогенного білка за допомогою введення олігонуклеотидів, комплементарних кодує цей білок мРНК.
Хвороба Хантінгтона є нейродегенеративних захворюванням , Що викликається подовженням CAG / CTG триплетного повтору в ділянці гена HTT, що кодує білок хантінгтіна. При мутації гена білок і інформаційна РНК пошкоджують нервові клітини головного мозку.
Розроблений на основі комбінації ДНК і закритою нуклеїнової кислоти антисмислової олигонуклеотид здатний утворювати гібрид з послідовністю CTG в гені HTT. В ході лабораторних експериментів з клітинними лініями пацієнтів, які страждають на хворобу Хантінгтона, було показано, що при такому підході значна скорочується вироблення інформаційної РНК і білка хантінгтіна.
Читайте також Вчені наблизилися до перемоги над аутоімунні захворювання
В даний час розробка вчених знаходиться на ранній стадії випробувань - ще навіть не були проведені доклінічні дослідження на мишах.
Якщо ви знайшли помилку, видiлiть її мишкою та натисніть Ctrl + Enter
